Las personas con cánceres hematológicos recuerdan que el éxito de una terapia no solo se mide en términos de eficacia médica

  • La Agrupación Española de entidades de Lucha Contra la Leucemia y Enfermedades de la Sangre (AELCLÉS) celebra en Madrid el II Encuentro Nacional de Asociaciones de Enfermedades Oncohematológicas, donde uno de los temas protagonistas ha sido la necesidad de adaptar los tratamientos a la realidad de la persona, respetando sus tiempos, circunstancias y prioridades vitales. 
  • Las asociaciones de pacientes han reclamado un papel activo en la toma de decisiones, el diseño de ensayos y la evaluación de resultados para avanzar hacia una medicina más personalizada y equitativa.

Madrid, septiembre 2025.- En el ámbito de la Hematología, la introducción de tratamientos como las terapias CAR-T o las terapias génicas ha cambiado y está cambiando radicalmente el pronóstico de enfermedades graves. Sin embargo, el camino hacia su consolidación plantea desafíos de gran calado: garantizar la sostenibilidad y la equidad en el acceso, acortar los tiempos de incorporación de nuevas indicaciones, reforzar la investigación traslacional y mantener equipos multidisciplinares altamente cualificados. Resulta igualmente esencial recordar que cada tratamiento debe adaptarse a la realidad del paciente. No se trata únicamente de aplicar la terapia más innovadora, sino de hacerlo en el momento adecuado, teniendo en cuenta su situación vital, personal y social. 

Estos reclamos han sido algunos de los temas protagonistas del II Encuentro Nacional de Asociaciones de Enfermedades Oncohematológicas que ha organizado la Agrupación Española de entidades de Lucha Contra la Leucemia y Enfermedades de la Sangre (AELCLÉS) desde el 5 al 7 de septiembre en el Hotel Meliá Avenida América de Madrid, con la participación de especialistas, personas con enfermedades oncohematológicas, familiares y representantes de asociaciones de toda España.

Tal y como ha explicado el Dr. Fermín Sánchez-Guijo, catedrático de Medicina de la Universidad de Salamanca y jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Salamanca, “las terapias celulares CAR-T y las terapias génicas han abierto posibilidades impensables hace apenas una década, ofreciendo respuestas duraderas en enfermedades de muy mal pronóstico”. De cara a los próximos años, se prevé la extensión de las terapias avanzadas a nuevas indicaciones, la consolidación de terapias génicas potencialmente curativas para hemoglobinopatías, hemofilia y otros trastornos genéticos y una mayor integración de estas estrategias en la práctica clínica habitual. 

Sin embargo, el verdadero reto pasa por asegurar que estas innovaciones se traduzcan en oportunidades y mejor calidad de vida a medio y plazo para las personas con enfermedades de la sangre. “Gracias al Plan Nacional de Terapias Avanzadas y a la Red de Investigación en Terapias Avanzadas (TERAV), se ha articulado una red de centros de referencia con criterios homogéneos, financiación pública e investigación propia que hacen posible tratar a un número creciente de pacientes con terapias avanzadas. Así, el reto no es tanto el acceso inicial, sino mantener la equidad en todo el territorio, reducir tiempos de implementación de nuevas indicaciones y acompañar el previsible aumento en el número de candidatos a estos tratamientos”, ha subrayado el doctor Sánchez-Guijo. 

Contemplar la dimensión humana en la práctica clínica

En paralelo a estos retos clínicos y organizativos, cobra una importancia creciente la necesidad de adaptar los tratamientos a la realidad de cada paciente. “Las personas con enfermedades no son solo receptores de un protocolo clínico, sino que también tienen proyectos, responsabilidades y circunstancias que marcan su día a día. Por eso, los tiempos y la forma en que se llevan a cabo las intervenciones médicas han de contemplar esa dimensión humana, adelantando o ajustando procedimientos cuando sea necesario”, ha destacado Ascensión Hernández, presidenta de AELCLÉS. 

Diversas asociaciones de pacientes refrendaron esta afirmación durante el II Encuentro de AELCLÉS. En su opinión, este enfoque, aún poco interiorizado en la práctica habitual, es clave para lograr no solo eficacia clínica, sino también una atención verdaderamente centrada en la persona. Según la presidenta de AELCLÉS, integrar esta perspectiva supone reconocer que el éxito de una terapia no solo se mide en términos de eficacia médica, sino también en su capacidad para respetar y adaptarse a las necesidades reales de quienes la reciben. 

Tratamiento personalizado: avances y barreras

La medicina de precisión ha cambiado por completo el abordaje clínico de los tumores hematológicos. Según el Dr. Fernando Martín, hematólogo del Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid, “en los últimos años hemos avanzado en el conocimiento de la biología de los distintos tumores hematológicos, lo que nos permite diagnósticos cada vez más certeros y, en consecuencia, aplicar el tratamiento más adecuado para cada persona. Hemos pasado de aplicar un mismo esquema terapéutico a poder ofrecer un tratamiento individualizado, adaptado a cada perfil biológico”. Además, ha destacado que las nuevas terapias dirigidas “no solamente se administran de forma intravenosa, sino también oral o subcutánea, lo que facilita un tratamiento más eficaz, menos tóxico y mejor tolerado, que en muchos casos incluso puede administrarse de manera ambulatoria”.

Las barreras que pueden encontrar los pacientes para beneficiarse de estos avances son múltiples. Una de ellas es el retraso en el diagnóstico. “La base para el adecuado tratamiento de una neoplasia hematológica es un diagnóstico certero. Y el hecho de que haya un retraso en el diagnóstico es una barrera que puede ser muy importante. Asimismo, el acceso a nuevos tratamientos. Los tratamientos más novedosos como la terapia celular o el trasplante de médula ósea no pueden ser administrados en todos los centros porque requieren de un soporte que no está disponible en todas las instituciones”, ha indicado el Dr. Martín. 

Para muchos pacientes, la opción de contar con un seguimiento más estrecho, personalizado y especializado pasa por participar en un ensayo, lo que supone acceder a la innovación antes de su aprobación. El doctor Martín también ha hecho hincapié en ello. Según ha indicado, es importante reforzar la coordinación entre centros y garantizar una información clara y accesible para los pacientes y sus familias, de modo que puedan valorar todas las opciones disponibles y tomar decisiones informadas. 

El papel protagonista de las asociaciones de pacientes

Durante el II Encuentro Nacional de AELCLÉS los ponentes coincidieron en que incorporar la voz de los pacientes en todo el proceso —desde la investigación hasta la práctica clínica— permite avanzar hacia una medicina más humana, equitativa y personalizada. “Todas estas innovaciones tienen sentido únicamente si se traducen en más oportunidades y mejor calidad de vida para los pacientes. Por ello, es clave seguir fomentando la participación activa en la toma de decisiones, el diseño de ensayos y la evaluación de resultados. Su voz es imprescindible para avanzar en una medicina cada vez más personalizada, equitativa y centrada en la persona”, ha destacado el Dr. Fermín Sánchez-Guijo. 

En este sentido, cabe destacar la iniciativa liderada por AELCLÉS de crear grupos de trabajo específicos  formados por pacientes -como los dedicados a mieloma y amiloidosis AL o a la enfermedad injerto contra receptor crónica-, que trabajan en el desarrollo una agenda propia para dar respuesta a las principales necesidades no cubiertas en cada área.